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Connaître les mécanismes d'action des biomédicaments et traitements ciblés OIC-202-03-B

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Les anticorps monoclonaux agissent par au moins 3 mécanismes :

  • Le blocage ou l’activation de la fonction de la molécule reconnue,
  • La lyse de la cellule ciblée en activant le complément
  • La cytotoxicité cellulaire dépendante des anticorps (antibody dependent cell cytotoxicity).

Les cytokines et interférons : il s’agit de protéines recombinantes humaines destinées à apporter en grande quantité des molécules d’action physiologique afin de stimuler le système hématopoïétique ou le système immunitaire.

Les molécules agissant sur les voies de signalisation : il s’agit de molécules de synthèse visant à inhiber lorsqu’elles sont anormalement activées des voies tyrosine kinase, des voies MAP kinase et Janus kinase (JAK), des voies B-RAF.

Thérapie cellulaire et génique : il s’agit de cellules autologues ou allogéniques, éventuellement manipulées ex vivo avant injection, permettant de compenser un système hématopoïétique (greffes de cellules souches hématopoïétiques) ou un système immunitaire (transfert adoptif de lymphocytes T, de cellules NK) défaillant. La modification ex vivo de ces cellules permet soit de corriger un déficit génique (ex : thérapie génique des déficits immunitaires primitifs) soit de conférer de nouvelles fonctions à la cellule génétiquement modifiée (ex : CAR-T cells).

Vaccins génétiques : ils sont composés à partir de virus recombinants défectifs dans lesquels sont introduits des séquences codant des antigènes d’intérêt, ou d’ADN ou ARN de synthèse codant des antigènes d’intérêt, ou encore de particules antigéniques. Leur injection, qu’il faut le plus souvent répéter (rappels), permet la synthèse in vivo des antigènes vaccinaux dont la capture par les cellules présentatrices d’antigènes va induire une réponse immunitaire innée et adaptive (lymphocytes T et B) ainsi qu’une mémoire immunitaire.

Le développement des outils d'édition ciblée des génomes, qui se développe très rapidement, peut faire appel à des complexes ribonucléoprotéiques composés de protéines et d'acides nucléiques, plus ou moins associés à des agents chimiques de transfert cellulaire (lipide par exemple). Ces produits peuvent être administrés in vivo ou ex vivo.




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Les anticorps monoclonaux agissent par au moins 3 mécanismes :

  • Le blocage ou l’activation de la fonction de la molécule reconnue,
  • La lyse de la cellule ciblée en activant le complément
  • La cytotoxicité cellulaire dépendante des anticorps (antibody dependent cell cytotoxicity).

Les cytokines et interférons : il s’agit de protéines recombinantes humaines destinées à apporter en grande quantité des molécules d’action physiologique afin de stimuler le système hématopoïétique ou le système immunitaire.

Les molécules agissant sur les voies de signalisation : il s’agit de molécules de synthèse visant à inhiber lorsqu’elles sont anormalement activées des voies tyrosine kinase, des voies MAP kinase et Janus kinase (JAK), des voies B-RAF.

Thérapie cellulaire et génique : il s’agit de cellules autologues ou allogéniques, éventuellement manipulées ex vivo avant injection, permettant de compenser un système hématopoïétique (greffes de cellules souches hématopoïétiques) ou un système immunitaire (transfert adoptif de lymphocytes T, de cellules NK) défaillant. La modification ex vivo de ces cellules permet soit de corriger un déficit génique (ex : thérapie génique des déficits immunitaires primitifs) soit de conférer de nouvelles fonctions à la cellule génétiquement modifiée (ex : CAR-T cells).

Vaccins génétiques : ils sont composés à partir de virus recombinants défectifs dans lesquels sont introduits des séquences codant des antigènes d’intérêt, ou d’ADN ou ARN de synthèse codant des antigènes d’intérêt, ou encore de particules antigéniques. Leur injection, qu’il faut le plus souvent répéter (rappels), permet la synthèse in vivo des antigènes vaccinaux dont la capture par les cellules présentatrices d’antigènes va induire une réponse immunitaire innée et adaptive (lymphocytes T et B) ainsi qu’une mémoire immunitaire.

Le développement des outils d'édition ciblée des génomes, qui se développe très rapidement, peut faire appel à des complexes ribonucléoprotéiques composés de protéines et d'acides nucléiques, plus ou moins associés à des agents chimiques de transfert cellulaire (lipide par exemple). Ces produits peuvent être administrés in vivo ou ex vivo.



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