| Partie | Contenu | Questions à se poser |
| Rationnel scientifique | - Présentation du problème
- Synthèse des connaissances issues de recherches antérieures sur le sujet (littérature) ou en cours (registre d’essai) - Données sur le traitement/intervention à évaluer - Hypothèse(s) qui sera(ont) testée(s) |
La question posée est-elle pertinente, innovante et originale ?
Cet essai est-il nécessaire compte tenu des connaissances actuelles ? |
| Objectif | - Objectif principal :
. Formulation PICO (Population, Intervention, Comparateur, Outcome) . Hypothèse (efficacité, équivalence, non- infériorité) - Éventuellement objectif(s) secondaire(s) |
Objectif(s) formulé(s) de manière complète ? |
| Type d’étude | Essai comparatif ? Nombre de groupes ? Groupes parallèles, cross-over, etc. ? Aveugle ?
Traitement/intervention attribué(e) à chaque groupe ? Mode d’attribution (randomisation ?) |
Adapté à la question posée ? |
| Définition des sujets éligibles | Période, lieu et mode de recrutement
Critères d’éligibilité (inclusion, non-inclusion, exclusion) |
Validité externe ? (Correspond aux caractéristiques de la population cible ?) |
| Randomisation | - Ratio (1:1, autre) ? Bloc (équilibre au cours des inclusions) ? Stratification, Minimisation (équilibre de certains facteurs dans les deux groupes) ?
- Délai minimum entre inclusion-randomisation et randomisation- attribution - Assignation secrète ? |
Validité interne ? (Limite le biais de sélection et le biais de confusion) |
| Traitements évalués | - Description précise (posologie, voie, durée, intervention, placebo, etc.)
- Conditions et moyens d’aveugle (double, simple, triple, inexistant=étude ouverte) - Évaluation de l’observance, de la tolérance, suivi comparable dans les différents groupes, limitation des perdus de vue… |
Validité externe ? (Utilisation rencontrée / possible en pratique courante ?)
Validité interne ? (Biais de classement) |
| Critère de jugement principal | Définition précise et description de la méthode de mesure (comment, par qui, en aveugle…)
Comité d’adjudication indépendant ? |
Validité externe ? (critères évaluables facilement)
Pertinence clinique ? (Imprécision de la mesure, Biais de classement) |
| Critères de jugement secondaires | - Etayer le critère principal ou explorer divers aspects de la pathologie et évaluer ainsi les objectifs secondaires
- En nombre limité |
Validité externe ? (critères évaluables facilement)
Pertinence clinique ? Validité interne ? (Imprécision de la mesure, Biais de classement, tests répétés) |
| Nombre de sujets nécessaire | Calcul explicité avec :
- définition risque alpha et beta - hypothèse sur la valeur (moyenne et variance pour un critère quantitatif, proportion pour un critère binaire) du critère de jugement dans le groupe contrôle - définition de la différence minimale que l’on souhaite pouvoir mettre en évidence - test bilatéral ou unilatéral ? - efficacité, non-infériorité, équivalence ? - analyses intermédiaires ? |
Validité externe ? (Pertinence clinique ?)
Validité interne ? (puissance) |
| Analyses statistiques | Analyses descriptives (Table 1)
Diagramme de flux (déviants du protocole), population d’analyse (intention de traiter, per protocol). Gestion des données manquantes. Risque α (en général 5%), tests unilatéraux ou bilatéraux. Planification des analyses en sous-groupe Prise en compte de facteurs pronostiques |
Appropriées ?
Validité interne ? (Évaluation de l’ampleur des biais sélection et de classement ? Prise en compte d’éventuels facteurs de confusion ?) |
| Éthique et réglementaire | Information éclairée des participants, signature du consentement
Protection des données de santé |
Avis CPP ? Autorisation ou conformité CNIL ?
|
| Bibliographie | Références pour justifier la pertinence de la question de recherche et les méthodes utilisées | Justes et complètes ? |
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| Partie | Contenu | Questions à se poser |
| Rationnel scientifique | - Présentation du problème
- Synthèse des connaissances issues de recherches antérieures sur le sujet (littérature) ou en cours (registre d’essai) - Données sur le traitement/intervention à évaluer - Hypothèse(s) qui sera(ont) testée(s) |
La question posée est-elle pertinente, innovante et originale ?
Cet essai est-il nécessaire compte tenu des connaissances actuelles ? |
| Objectif | - Objectif principal :
. Formulation PICO (Population, Intervention, Comparateur, Outcome) . Hypothèse (efficacité, équivalence, non- infériorité) - Éventuellement objectif(s) secondaire(s) |
Objectif(s) formulé(s) de manière complète ? |
| Type d’étude | Essai comparatif ? Nombre de groupes ? Groupes parallèles, cross-over, etc. ? Aveugle ?
Traitement/intervention attribué(e) à chaque groupe ? Mode d’attribution (randomisation ?) |
Adapté à la question posée ? |
| Définition des sujets éligibles | Période, lieu et mode de recrutement
Critères d’éligibilité (inclusion, non-inclusion, exclusion) |
Validité externe ? (Correspond aux caractéristiques de la population cible ?) |
| Randomisation | - Ratio (1:1, autre) ? Bloc (équilibre au cours des inclusions) ? Stratification, Minimisation (équilibre de certains facteurs dans les deux groupes) ?
- Délai minimum entre inclusion-randomisation et randomisation- attribution - Assignation secrète ? |
Validité interne ? (Limite le biais de sélection et le biais de confusion) |
| Traitements évalués | - Description précise (posologie, voie, durée, intervention, placebo, etc.)
- Conditions et moyens d’aveugle (double, simple, triple, inexistant=étude ouverte) - Évaluation de l’observance, de la tolérance, suivi comparable dans les différents groupes, limitation des perdus de vue… |
Validité externe ? (Utilisation rencontrée / possible en pratique courante ?)
Validité interne ? (Biais de classement) |
| Critère de jugement principal | Définition précise et description de la méthode de mesure (comment, par qui, en aveugle…)
Comité d’adjudication indépendant ? |
Validité externe ? (critères évaluables facilement)
Pertinence clinique ? (Imprécision de la mesure, Biais de classement) |
| Critères de jugement secondaires | - Etayer le critère principal ou explorer divers aspects de la pathologie et évaluer ainsi les objectifs secondaires
- En nombre limité |
Validité externe ? (critères évaluables facilement)
Pertinence clinique ? Validité interne ? (Imprécision de la mesure, Biais de classement, tests répétés) |
| Nombre de sujets nécessaire | Calcul explicité avec :
- définition risque alpha et beta - hypothèse sur la valeur (moyenne et variance pour un critère quantitatif, proportion pour un critère binaire) du critère de jugement dans le groupe contrôle - définition de la différence minimale que l’on souhaite pouvoir mettre en évidence - test bilatéral ou unilatéral ? - efficacité, non-infériorité, équivalence ? - analyses intermédiaires ? |
Validité externe ? (Pertinence clinique ?)
Validité interne ? (puissance) |
| Analyses statistiques | Analyses descriptives (Table 1)
Diagramme de flux (déviants du protocole), population d’analyse (intention de traiter, per protocol). Gestion des données manquantes. Risque α (en général 5%), tests unilatéraux ou bilatéraux. Planification des analyses en sous-groupe Prise en compte de facteurs pronostiques |
Appropriées ?
Validité interne ? (Évaluation de l’ampleur des biais sélection et de classement ? Prise en compte d’éventuels facteurs de confusion ?) |
| Éthique et réglementaire | Information éclairée des participants, signature du consentement
Protection des données de santé |
Avis CPP ? Autorisation ou conformité CNIL ?
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| Bibliographie | Références pour justifier la pertinence de la question de recherche et les méthodes utilisées | Justes et complètes ? |