Connaître la définition de la vérification de la comparabilité initiale des groupes dans un essai clinique thérapeutique OIC-323-22-A
De LiSA
Connaître la définition de la vérification de la comparabilité initiale des groupes dans un essai clinique thérapeutique OIC-323-22-A
Randomisation dans un essai clinique :
- doit faire en sorte que les groupes soient comparables lors de l’inclusion (« baseline ») sur toutes les caractéristiques mesurées et non mesurées
- limite le biais de sélection et le biais de confusion
Vérification de la réalisation correcte de la randomisation :
- vérifier la comparabilité initiale des groupes sur les caractéristiques mesurées (démographiques, diagnostiques, de sévérité, pronostiques de la maladie traitée, etc.)
- en pratique : décrire la distribution des caractéristiques initiales d’intérêt dans les différents groupes pour identifier les caractéristiques dont la distribution semble particulièrement déséquilibrée (généralement le « Tableau 1 » des articles scientifiques, intitulé « Baseline characteristics » ou « baseline demographics and disease characteristics », cf. exemple ci-après)
- attention : il n’est pas utile (et donc il n’est pas recommandé) de tester statistiquement la différence de distribution de ces caractéristiques entre les groupes de randomisation car même lorsque la randomisation est correctement réalisée, il existe, par définition du risque alpha, une probabilité de 5% (si c’est le risque alpha choisi) de mettre en évidence une différence significative, alors même que les groupes sont issus d’une même population. Cela signifie que si des tests statistiques sont réalisés pour comparer la distribution initiale de l’ensemble des caractéristiques initiales entre les groupes, on trouvera une différence statistiquement significative en moyenne pour 5% d’entre elles car c’est le risque d’erreur de première espèce (alpha) que l’on s’est fixé.
- si un déséquilibre est identifié pour certaines caractéristiques associées au critère de jugement, il est possible de contrôler ce déséquilibre dans l’analyse statistique, par exemple par une méthode d’ajustement. Cette stratégie d’analyse doit être anticipée dès la rédaction du plan d’analyse dans le protocole (et non décidée a posteriori lors de tests de comparaison de l’ensemble des caractéristiques initiales des groupes, pour les raisons précédemment évoquées). Cette précaution est particulièrement importante pour les essais réalisés sur de petits effectifs, lorsque les fluctuations d’échantillonnage lors de la randomisation sont susceptibles d’induire de tels déséquilibres.
![Exemple de comparabilité des groupes à l'inclusion, tiré d'un article en open access [1]](/lisa/2025/images/thumb/1/1f/Table_1.jpg/83px-Table_1.jpg)
Exemple de comparabilité des groupes à l'inclusion, tiré d'un article en open access [1]
![Exemple de comparabilité des groupes à l'inclusion, tiré d'un article en open access [1]](https://livret.uness.fr/lisa/2025/Fichier:Table_1.jpg)
- ↑ Biedermann T, Kuna P, Panzner P, et al. The SQ tree SLIT-tablet is highly effective and well tolerated: Results from a randomized, double-blind, placebo-controlled phase III trial. J Allergy Clin Immunol. 2019 Mar;143(3):1058-1066.e6.