Tests statistiques : principes des tests d'hypothèse OIC-020-12-B

En recherche en santé, les caractéristiques étudiées sont des critères « biomédicaux » qui par définition sont variables. Les études permettent de réaliser une observation sur échantillon de ces variables. Les tests statistiques permettent de conclure si ce résultat observé peut (hypothèse nulle), ou pas (hypothèse alternative), s'expliquer par le hasard (du fait de fluctuations d'échantillonnage) en déterminant a priori un seuil pour le risque de se tromper en concluant que ce résultat n'est pas lié au hasard (risque alpha de 1^ère espèce, souvent fixé à 5 %).

L'intérêt d'une étude n'est pas son résultat brut mais son inférence (extrapolation des résultats observés sur échantillon à la population dont il est issu). Le risque se tromper (à cause des fluctuations d'échantillonnage) est quantifiable par les tests statistiques et l'estimation d’intervalles de confiance.

En science, la démarche hypothético-déductive consiste à émettre des hypothèses puis à tester leur validité en menant des expériences et en recueillant des données.

Hypothèses nulles et alternatives :

En statistique, un test d’hypothèse est une procédure de décision entre deux hypothèses :

L’hypothèse nulle, notée H0 : C’est l’hypothèse que l’on cherche à rejeter, mais qu’on veut avoir « peu de chances » de rejeter si elle est vraie. Par exemple : l’effet du traitement A est le même que l’effet du traitement B. Le risque de première espèce, noté “alpha”, est la probabilité de rejeter l’hypothèse nulle alors que celle-ci est vraie (P(rejet H0 | H0 vraie)). Par convention, on fixe souvent un risque de première espèce à 5%.
L’hypothèse alternative, notée H1 : C’est l’hypothèse complémentaire à l’hypothèse nulle, que l’on cherche à accepter. Suite de l’exemple : l’effet du traitement A est différent de l’effet du traitement B. Le risque de deuxième espèce, noté “beta”, est la probabilité de ne pas rejeter l’hypothèse nulle alors que l’hypothèse alternative est vraie (P(rejet H0 | H1 vraie)). La puissance du test est la probabilité de rejeter l’hypothèse nulle si l’hypothèse alternative est vraie (1-beta).

Puissance d’un test statistique

Un test statistique est construit pour être le plus puissant possible pour un risque de première espèce fixé (souvent à 5%). La puissance d’un test statistique est influé par plusieurs paramètres :

Paramètre	Influence sur la puissance
Taille de l’échantillon analysé N	Si N augmente, la puissance augmente
La différence à détecter d	Si d augmente, la puissance augmente
La variabilité des observations (variance)	Si la variance augmente, la puissance diminue
Le risque alpha	Si alpha augmente, la puissance augmente
Test unilatéral ou bilatéral	Si le test est unilatéral, la puissance augmente

En pratique, les seuls paramètres que l’on peut réellement contrôler dans une étude biomédicale sont le risque alpha (que l’on fixe), la construction d’un test uni ou bilatéral, et la taille de l’échantillon (déterminer par le calcul du nombre de sujets nécessaires).

Étapes d’un test statistique :

Un test statistique repose toujours sur les étapes suivantes :

Définir l’hypothèse nulle et l’hypothèse alternative
Fixer le risque d’erreur de première espèce
Déduire ce que l’on devrait souvent observer si l’hypothèse nulle était vraie, et déterminer ainsi une zone de rejet de l’hypothèse nulle
Vérifier si ce que l’on observe dans l’étude est conforme ou non à ce que l’on attend sous l’hypothèse nulle
Si ce que l’on observe est conforme, le résultat du test est le non rejet de l’hypothèse nulle (ce qui ne veut pas dire que l’hypothèse nulle est vraie, car le risque beta n’est jamais nul). Si l’hypothèse nulle correspond à une égalité, on conclura qu’il n’y a pas de différence significative.
Si ce que l’on observe est non conforme, le résultat du test est le rejet de l’hypothèse nulle. Il existe toujours un risque de rejeter l’hypothèse nulle à tort (le risque alpha), mais dans ce cas, on est autorisé à conclure en faveur de l’hypothèse alternative. Si l’hypothèse nulle correspond à une égalité, on conclura qu’il existe une différence significative.
Calculer le degré de signification (cf item 20_29)

Test uni ou bilatéral :

Quand l’hypothèse nulle correspond à une égalité, l’hypothèse alternative peut être construite de deux manières :

de manière bilatérale : l’hypothèse alternative correspond alors à une différence, quel que soit son sens. Par exemple : l’effet du traitement A est plus grand que l’effet du traitement B OU l’effet du traitement B est plus grand que l’effet du traitement A.
de manière unilatérale : l’hypothèse alternative correspond alors à une différence dans un sens unique. Par exemple : l’effet du traitement A est plus grand que l’effet du traitement B. On ne pourra pas conclure que l’effet du traitement B est plus grand que l’effet du traitement A.Une différence non significative en bilatéral peut être significative en unilatéral.

Indépendance ou appariement des observations :

Dans une étude, on peut recueillir des mesures totalement indépendantes, ou appariées :

Quand chaque mesure est obtenue chez des individus différents et indépendants, toutes les mesures sont totalement indépendantes. Par exemple : mesure de la glycémie 7 jours après l’inclusion dans l’étude ⇒ mesures toutes indépendantes.
Quand certaines mesures sont obtenues chez un même individu, ou des individus différents mais appariés (par exemple dans une étude cas-témoins), ces mesures sont dites appariées. Par exemple : mesure de la glycémie à l’inclusion puis 7 jours après l’inclusion dans l’étude ⇒ deux mesures appariées chez un même individu.

Les tests statistiques pour données indépendantes ou données appariées ne sont pas les mêmes (mais reposent sur les mêmes étapes que celles décrites précédemment).

Tests paramétriques et non-paramétriques :

Chaque test statistique a ses conditions d’application. Certaines conditions d’application reposent sur la loi de probabilité des variables aléatoires sous-jacentes analysées.

Un test paramétrique repose sur une certaine hypothèse concernant la loi de probabilité. Par exemple, un test de Student repose sur l’hypothèse que la variable aléatoire analysée suit une loi normale.

Un test non paramétrique ne fait pas d’hypothèse concernant la loi de probabilité.

Choix du test statistique :

Le choix du test statistique dépend :

Du type de critère de jugement (que l’on appelle variable à expliquer ou variable dépendante)
Du type de facteur d’exposition (que l’on appelle variable indépendante ou explicative)
De la structure des données étudiées : indépendantes ou avec appariement
De la taille des échantillons (≥ 30 ou < 30) et de la distribution statistique des variables (normale ou non) quand elles sont de nature quantitative :
- Un test paramétrique n’est réalisable que si certaines conditions d’application sont remplies (taille des échantillons ≥ 30, distribution normale de la variable, etc…).
- Si ce n’est pas le cas, un test non-paramétrique doit être réalisé.

Tableau. Principaux tests statistiques paramétriques (A) et non-paramétriques (B) sur populations indépendantes

		Variable Y (= variable à expliquer ou dépendante)
		Binaire	Qualitative nominale à plus de 2 classes	Quantitative (continue ou discrète)	Censurée
Variable X (= variable indépendante ou explicative)	Binaire	Chi-2 d’indépendance^A Fisher^B		Student^A Mann-Whitney^B	Logrank^B
	Qualitative nominale à plus de 2 classes	Chi-2 d’indépendance^A Fisher^B		ANOVA^A Kruskall-Wallis^B	Logrank^B
	Quantitative (continue ou discrète)	Student^A Mann-Whitney^B	ANOVA^A Kruskall-Wallis^B

Objectif de connaissance
Identifiant	OIC-020-12-B
Item parent	La méthodologie de la recherche en santé
Rang	B
Intitulé	Tests statistiques : principes des tests d'hypothèse
Description	Connaître la notion d'inférence, la démarche hypothético-déductive, les notions d'hypothèses nulle et alternative, la notion de risque de 1ère et 2nde espèce, la notion de puissance et ce qui l'influence, l'interprétation d'un test, la notion de test uni ou bilatéral, les notions d'échantillons indépendants ou appariés, les notions de tests paramétriques et non-paramétriques , les étapes d'un test d'hypothèse
Rubrique	Définition
Contributeurs	Julie Berbis (CUESP), David Hajage (CIMES), Alexandra Rouquette (CIMES)
Ordre	12

Objectif de connaissance
Identifiant	OIC-020-12-B
Item parent	La méthodologie de la recherche en santé
Rang	B
Intitulé	Tests statistiques : principes des tests d'hypothèse
Description	Connaître la notion d'inférence, la démarche hypothético-déductive, les notions d'hypothèses nulle et alternative, la notion de risque de 1ère et 2nde espèce, la notion de puissance et ce qui l'influence, l'interprétation d'un test, la notion de test uni ou bilatéral, les notions d'échantillons indépendants ou appariés, les notions de tests paramétriques et non-paramétriques , les étapes d'un test d'hypothèse
Rubrique	Définition
Contributeurs	Julie Berbis (CUESP), David Hajage (CIMES), Alexandra Rouquette (CIMES)
Ordre	12