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Principaux types d'études observationnelles OIC-020-18-A

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Principaux types d'études observationnelles OIC-020-18-A

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Principaux types d'études observationnelles OIC-020-18-A


Contrairement aux études expérimentales, dans les études observationnelles, la nature et le niveau des facteurs d’exposition auxquels sont soumis les sujets inclus dans l’étude ne sont pas modifiés par le chercheur (cf. Méthodes adaptées à un objectif de recherche 2C-020-DE-B03).

Il existe trois grands types de schéma (design) d’enquête observationnelle dont le choix doit être adapté à l’objectif de l’étude.

Enquête de cohorte

Permet de suivre dans le temps un échantillon de sujets:

  • critère de jugement binaire : non atteints du phénomène de santé étudié et de relever le nombre de nouveaux cas qui apparaissent au cours du temps.
  • critère de jugement quantitatif : de suivre l'évolution du critère de jugement (ex. charge virale, niveau de dépression, etc.) dont on connaît le niveau à l’inclusion.

Peut répondre à des objectifs :

Modalités de recrutement des sujets composant l’échantillon au temps initial :

  • Étude de cohorte à point de départ transversal : échantillon initial formé de la sélection (exhaustive préférentiellement) ou d’un tirage au sort de sujets se présentant consécutivement dans un ou plusieurs centres de recrutement (population source, cf. Population cible et source, échantillon 2C-020-DE-A05). Cet échantillonnage vise à avoir la meilleure représentativité possible de la population cible.
  • Études de cohorte de type « exposés/non exposés » : forme particulière de cohorte dans laquelle on sélectionne séparément des sujets exposés et non exposés.

Suivi postérieur à l’inclusion : ce qui caractérise une cohorte c’est ce suivi des sujets (= étude longitudinale) depuis leur inclusion pendant une durée en général déterminée pour l’étude pour collecter des données postérieures à l’inclusion :

  • la survenue éventuelle de l’événement étudié (absent à l’inclusion) lorsque le critère de jugement est qualitatif avec sa date de survenue, ou les évolutions de niveau du critère de jugement s’il est quantitatif (dont on dispose du niveau de base à l’inclusion)
  • la date de sortie anticipée de l’étude en raison d’un décès (s’il ne fait pas partie du critère de jugement lui-même), d’un déménagement ou de l’absence de nouvelles (perdu de vue).

Caractère rétrospectif, prospectif ou mixte :

  • Cohorte prospective : le début des inclusions est postérieur à la date de finalisation du protocole de l’étude
  • Cohorte rétrospective (= historique) : le début des inclusions est antérieur à la date de finalisation du protocole de l’étude.
    • L’échantillon initial est reconstitué a posteriori tel qu’on aurait pu le constituer dans le passé en sélectionnant un groupe de sujets à un temps initial passé. Ceci n’est donc possible que lorsqu’on dispose d’un fichier de sujets identifiables pour une telle étude (par exemple un fichier de salarié d’une entreprise avec les données de médecine du travail) dont on est capable de déterminer le statut vis-à-vis de du phénomène de santé étudié à l’inclusion même pour les sujets qui ne sont plus joignables au moment de la conception de l’étude.
    • L’historique du suivi de ces sujets entre l’inclusion et la date de point est donc reconstitué rétrospectivement. Ceci n’est donc possible que si on peut disposer du suivi individuel des sujets depuis l’inclusion jusqu’à la date de point.
  • Cohorte mixte : association des deux modes d’inclusion précédents (inclusion et suivi en partie rétrospectifs puis continuant après la finalisation du protocole manière prospective).

Enquête cas-témoins

Consiste à sélectionner séparément deux groupes de sujets :

  • un groupe de sujets atteints de l’événement étudié (cas)
  • un groupe de sujets non atteints de l’événement étudié (témoins)

Avantage : pouvoir sur-représenter dans l’échantillon les personnes porteuses d’un phénomène à étudier rare dans la population (souvent une maladie). Dans ce cas, il peut être intéressant d’inclure plusieurs témoins par cas car la puissance statistique augmente mais en général ce gain est minime par rapport à la complexité logistique au-delà de 5 témoins par cas.

Répond exclusivement à des objectifs analytiques : étudier la relation entre le facteur d’exposition et le phénomène étudié en comparant la prévalence de l’exposition chez les cas et les témoins en calculant l’odds-ratio qui est la seule mesure d’association que l’on peut en général estimer dans ce type d’enquête (cf. Odds ratio, risque relatif : estimation 2C-020-DE-A09).

Modalités de recrutement des cas :

  • Cas-incident (= le sujet est inclus au moment où il devient cas) : recrutement de cas à l’occasion du diagnostic ou de la survenue de l’événement
  • Cas-prévalent (= lorsqu’il est inclus le sujet est déjà cas depuis un certain temps) : recrutement de cas quelle que soit l’ancienneté du diagnostic (recrutement plus souvent à l’origine de biais de sélection - biais de survie sélective, cf. Connaissances de base sur les source d'erreur et les biais 2C-020-DE-A12 - mais permet en général un recrutement plus rapide que le recrutement sur cas-incident car on peut « puiser » dans les files actives de patients déjà diagnostiqués).

Modalités de recrutement des témoins doivent être réfléchies avec beaucoup d’attention car dans l’idéal, les témoins devraient provenir de la même population que les cas : c’est-à-dire que tout témoins éligible et identifiable pour l’étude aurait pu être recruté comme cas s’il avait développé le phénomène de santé étudié. Elle se fait souvent en parallèle du recrutement des cas, avec éventuellement appariement ou stratification.

Recueil des expositions toujours rétrospectif dans une étude cas-témoins pour ces deux groupes de sujets : la période sur laquelle porte le recueil de l'information sur l'exposition est donc toujours antérieure au début de l'enquête.

Enquête transversale

Permet principalement d’estimer le niveau d’indicateurs qualitatifs (prévalences, distributions) ou quantitatifs (moyennes, médianes, variances…) dans une population ciblée.

Peut répondre à des objectifs :

  • Principalement descriptifs : estimer le niveau d’indicateurs dans une population cible avec une marge d’erreur quantifiable (intervalle de confiance) due aux fluctuations d’échantillonnage. C’est en particulier la seule étude permettant d’estimer des prévalences d’un phénomène de santé binaire au moment de l’étude dans une population cible (sous réserve que l’échantillon recruté soit représentatif de la population ciblée en théorie par les objectifs)
  • Quelquefois analytiques : étudier la relation entre entre le facteur d’exposition et le phénomène étudié recueillis au moment de l’étude, en estimant des mesures d’association (risque relatif, odds ratio, cf. Odds ratio, risque relatif : estimation 2C-020-DE-A09). Mais l’interprétation de ces associations est d’autant plus limitée que la relation chronologique entre l’exposition et le phénomène étudié n’est pas toujours facile à établir, et que les sujets antérieurement exposés ayant développé une forme de la maladie rapidement mortelle, et ne seront pas inclus dans l’étude (biais de survie sélective, cf. Connaissances plus avancées sur les biais 2C-020-DE-B14).

Modalités de recrutement : guidées par la nécessité d’avoir la meilleure représentativité possible de la population ciblée par l’étude. La sélection doit être indépendante, c’est-à-dire ne doit pas tenir compte du statut des sujets vis-à-vis de l’état de santé ou vis-à-vis du niveau des expositions dont on cherche éventuellement à étudier si elles constituent des facteurs de risque du phénomène étudié. Le tirage au sort ou l’inclusion consécutive de sujets au sein d’un population source sont les modalités de choix pour ces études.

Informations recueillies : statut de chaque sujet inclus vis-à-vis du phénomène étudié et éventuellement de facteurs d’exposition au moment de l’inclusion, quelle que soit l’ancienneté des événements recueillis. Il n’est pas rare de recueillir en outre les antécédents et historique sur le phénomène étudié et les facteurs d’exposition des sujets portant sur la période antérieure à l’inclusion, éventuellement depuis leur naissance. En revanche, aucune donnée sur les événements survenant postérieurement à l’inclusion du sujet dans l’étude n’est recueillie dans une enquête transversale.




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Contrairement aux études expérimentales, dans les études observationnelles, la nature et le niveau des facteurs d’exposition auxquels sont soumis les sujets inclus dans l’étude ne sont pas modifiés par le chercheur (cf. Méthodes adaptées à un objectif de recherche 2C-020-DE-B03).

Il existe trois grands types de schéma (design) d’enquête observationnelle dont le choix doit être adapté à l’objectif de l’étude.

Enquête de cohorte

Permet de suivre dans le temps un échantillon de sujets:

  • critère de jugement binaire : non atteints du phénomène de santé étudié et de relever le nombre de nouveaux cas qui apparaissent au cours du temps.
  • critère de jugement quantitatif : de suivre l'évolution du critère de jugement (ex. charge virale, niveau de dépression, etc.) dont on connaît le niveau à l’inclusion.

Peut répondre à des objectifs :

Modalités de recrutement des sujets composant l’échantillon au temps initial :

  • Étude de cohorte à point de départ transversal : échantillon initial formé de la sélection (exhaustive préférentiellement) ou d’un tirage au sort de sujets se présentant consécutivement dans un ou plusieurs centres de recrutement (population source, cf. Population cible et source, échantillon 2C-020-DE-A05). Cet échantillonnage vise à avoir la meilleure représentativité possible de la population cible.
  • Études de cohorte de type « exposés/non exposés » : forme particulière de cohorte dans laquelle on sélectionne séparément des sujets exposés et non exposés.

Suivi postérieur à l’inclusion : ce qui caractérise une cohorte c’est ce suivi des sujets (= étude longitudinale) depuis leur inclusion pendant une durée en général déterminée pour l’étude pour collecter des données postérieures à l’inclusion :

  • la survenue éventuelle de l’événement étudié (absent à l’inclusion) lorsque le critère de jugement est qualitatif avec sa date de survenue, ou les évolutions de niveau du critère de jugement s’il est quantitatif (dont on dispose du niveau de base à l’inclusion)
  • la date de sortie anticipée de l’étude en raison d’un décès (s’il ne fait pas partie du critère de jugement lui-même), d’un déménagement ou de l’absence de nouvelles (perdu de vue).

Caractère rétrospectif, prospectif ou mixte :

  • Cohorte prospective : le début des inclusions est postérieur à la date de finalisation du protocole de l’étude
  • Cohorte rétrospective (= historique) : le début des inclusions est antérieur à la date de finalisation du protocole de l’étude.
    • L’échantillon initial est reconstitué a posteriori tel qu’on aurait pu le constituer dans le passé en sélectionnant un groupe de sujets à un temps initial passé. Ceci n’est donc possible que lorsqu’on dispose d’un fichier de sujets identifiables pour une telle étude (par exemple un fichier de salarié d’une entreprise avec les données de médecine du travail) dont on est capable de déterminer le statut vis-à-vis de du phénomène de santé étudié à l’inclusion même pour les sujets qui ne sont plus joignables au moment de la conception de l’étude.
    • L’historique du suivi de ces sujets entre l’inclusion et la date de point est donc reconstitué rétrospectivement. Ceci n’est donc possible que si on peut disposer du suivi individuel des sujets depuis l’inclusion jusqu’à la date de point.
  • Cohorte mixte : association des deux modes d’inclusion précédents (inclusion et suivi en partie rétrospectifs puis continuant après la finalisation du protocole manière prospective).

Enquête cas-témoins

Consiste à sélectionner séparément deux groupes de sujets :

  • un groupe de sujets atteints de l’événement étudié (cas)
  • un groupe de sujets non atteints de l’événement étudié (témoins)

Avantage : pouvoir sur-représenter dans l’échantillon les personnes porteuses d’un phénomène à étudier rare dans la population (souvent une maladie). Dans ce cas, il peut être intéressant d’inclure plusieurs témoins par cas car la puissance statistique augmente mais en général ce gain est minime par rapport à la complexité logistique au-delà de 5 témoins par cas.

Répond exclusivement à des objectifs analytiques : étudier la relation entre le facteur d’exposition et le phénomène étudié en comparant la prévalence de l’exposition chez les cas et les témoins en calculant l’odds-ratio qui est la seule mesure d’association que l’on peut en général estimer dans ce type d’enquête (cf. Odds ratio, risque relatif : estimation 2C-020-DE-A09).

Modalités de recrutement des cas :

  • Cas-incident (= le sujet est inclus au moment où il devient cas) : recrutement de cas à l’occasion du diagnostic ou de la survenue de l’événement
  • Cas-prévalent (= lorsqu’il est inclus le sujet est déjà cas depuis un certain temps) : recrutement de cas quelle que soit l’ancienneté du diagnostic (recrutement plus souvent à l’origine de biais de sélection - biais de survie sélective, cf. Connaissances de base sur les source d'erreur et les biais 2C-020-DE-A12 - mais permet en général un recrutement plus rapide que le recrutement sur cas-incident car on peut « puiser » dans les files actives de patients déjà diagnostiqués).

Modalités de recrutement des témoins doivent être réfléchies avec beaucoup d’attention car dans l’idéal, les témoins devraient provenir de la même population que les cas : c’est-à-dire que tout témoins éligible et identifiable pour l’étude aurait pu être recruté comme cas s’il avait développé le phénomène de santé étudié. Elle se fait souvent en parallèle du recrutement des cas, avec éventuellement appariement ou stratification.

Recueil des expositions toujours rétrospectif dans une étude cas-témoins pour ces deux groupes de sujets : la période sur laquelle porte le recueil de l'information sur l'exposition est donc toujours antérieure au début de l'enquête.

Enquête transversale

Permet principalement d’estimer le niveau d’indicateurs qualitatifs (prévalences, distributions) ou quantitatifs (moyennes, médianes, variances…) dans une population ciblée.

Peut répondre à des objectifs :

  • Principalement descriptifs : estimer le niveau d’indicateurs dans une population cible avec une marge d’erreur quantifiable (intervalle de confiance) due aux fluctuations d’échantillonnage. C’est en particulier la seule étude permettant d’estimer des prévalences d’un phénomène de santé binaire au moment de l’étude dans une population cible (sous réserve que l’échantillon recruté soit représentatif de la population ciblée en théorie par les objectifs)
  • Quelquefois analytiques : étudier la relation entre entre le facteur d’exposition et le phénomène étudié recueillis au moment de l’étude, en estimant des mesures d’association (risque relatif, odds ratio, cf. Odds ratio, risque relatif : estimation 2C-020-DE-A09). Mais l’interprétation de ces associations est d’autant plus limitée que la relation chronologique entre l’exposition et le phénomène étudié n’est pas toujours facile à établir, et que les sujets antérieurement exposés ayant développé une forme de la maladie rapidement mortelle, et ne seront pas inclus dans l’étude (biais de survie sélective, cf. Connaissances plus avancées sur les biais 2C-020-DE-B14).

Modalités de recrutement : guidées par la nécessité d’avoir la meilleure représentativité possible de la population ciblée par l’étude. La sélection doit être indépendante, c’est-à-dire ne doit pas tenir compte du statut des sujets vis-à-vis de l’état de santé ou vis-à-vis du niveau des expositions dont on cherche éventuellement à étudier si elles constituent des facteurs de risque du phénomène étudié. Le tirage au sort ou l’inclusion consécutive de sujets au sein d’un population source sont les modalités de choix pour ces études.

Informations recueillies : statut de chaque sujet inclus vis-à-vis du phénomène étudié et éventuellement de facteurs d’exposition au moment de l’inclusion, quelle que soit l’ancienneté des événements recueillis. Il n’est pas rare de recueillir en outre les antécédents et historique sur le phénomène étudié et les facteurs d’exposition des sujets portant sur la période antérieure à l’inclusion, éventuellement depuis leur naissance. En revanche, aucune donnée sur les événements survenant postérieurement à l’inclusion du sujet dans l’étude n’est recueillie dans une enquête transversale.



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